1月13日，據(jù)和譽醫(yī)藥（02256.HK）微信公眾號消息，其自主研發(fā)的新型、口服、高選擇性且高效的小分子集落刺激因子1受體（CSF-1R）抑制劑貝捷邁®（鹽酸匹米替尼膠囊）用于腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）患者系統(tǒng)性治療的新藥申請（NDA）已獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）正式受理。
貝捷邁®由和譽醫(yī)藥自主研發(fā)，并授權(quán)默克公司負(fù)責(zé)其在全球的商業(yè)化。2025年12月，貝捷邁®獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于手術(shù)切除可能會導(dǎo)致功能受限或出現(xiàn)較嚴(yán)重并發(fā)癥的癥狀性TGCT成年患者。據(jù)悉，目前該產(chǎn)品在其他市場的上市申請正由相關(guān)監(jiān)管機構(gòu)審評中。
和譽醫(yī)藥介紹，此次貝捷邁®NDA獲FDA受理，主要基于全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照III期MANEUVER研究的積極結(jié)果。研究顯示，每日一次口服貝捷邁®治療的TGCT患者，在由盲態(tài)獨立審查委員會（BIRC）依據(jù)RECIST v1.1標(biāo)準(zhǔn)在第25周時評估的主要終點——客觀緩解率（ORR）方面顯著優(yōu)于安慰劑組。
此外，與TGCT患者關(guān)鍵臨床結(jié)局評估相關(guān)的所有次要終點均表現(xiàn)出顯著且具有臨床意義的改善，包括關(guān)節(jié)活動范圍和軀體功能的提升，以及僵硬和疼痛的減輕。中位隨訪14.3個月的長期數(shù)據(jù)進一步顯示，自研究開始即接受貝捷邁®治療的患者ORR持續(xù)提升。
